Aux États-Unis, le Manning Family Children’s Hospital a annoncé avoir réalisé avec succès une guérison fonctionnelle d’un patient atteint de drépanocytose grâce à une thérapie génique utilisant la technologie d’édition génétique CRISPR. Il s’agit d’une première historique pour la Louisiane et la région du Golfe du Mexique.;
Le traitement consiste à prélever les cellules souches du patient, à les modifier en laboratoire afin qu’elles produisent une hémoglobine fonctionnelle, puis à les réinjecter après une préparation spécifique. Depuis l’intervention, le patient ne présente plus les manifestations de la maladie, marquant une avancée remarquable dans la lutte contre cette affection génétique.
Cette réussite confirme le potentiel révolutionnaire des thérapies géniques. Bien que ce traitement reste complexe, coûteux et encore peu accessible, il ouvre un immense espoir pour des millions de personnes vivant avec la drépanocytose à travers le monde, notamment en Afrique où la maladie est particulièrement fréquente.
Cette avancée rappelle également l’importance de poursuivre les efforts de recherche, d’améliorer l’accès aux traitements innovants et de renforcer le dépistage ainsi que la prise en charge des patients.
La médecine continue d’écrire une nouvelle page de l’histoire de la lutte contre la drépanocytose.
Source : Manningchildren
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